Diurnal Group plc 是一家针对慢性内分泌(激素)疾病患者需求的专业制药公司，宣布在英国商业推出 Efmody(氢化可的松缓释硬胶囊)，用于治疗成人和青少年患者(12 岁及以上)患有罕见的先天性肾上腺增生症(CAH)。

Efmody 于 2021 年 7 月在英国(英格兰、威尔士和苏格兰)获得英国药品和保健品监管局 (MHRA) 的批准后推出。

与公司的欧洲商业化战略一致，Diurnal 正在通过自己的销售团队在英国营销 Efmodyin。在此次发布的同时以及最近于 9 月 1 日在德国和奥地利发布之后，Diurnal 目前正在与欧洲经济区的各个卫生部门进行讨论，以确保在其他主要欧洲国家及时发布。Efmody 的发射库存已在计划发布之前制造，以便及时提供产品，利用公司已经为 Alkindi 建立的供应链的许多方面。

Efmody 是一种氢化可的松制剂，专为 CAH 患者设计，CAH 是一种由肾上腺酶(最常见的是 21-羟化酶)缺乏引起的罕见疾病。据估计，大约三分之二的 CAH 患者疾病控制不佳，导致雄激素水平升高。据估计，这种情况会影响英国总共大约 5,000 名患者。

Efmody 旨在模仿皮质醇的昼夜节律，每天两次“牙刷”方案(晚上睡觉前的最后一件事和早上醒来的第一件事)，以控制患者的雄激素过多和慢性疲劳患有皮质醇缺乏症。Efmodyis 先天性肾上腺增生症 (CAH) 的第一个适应症是成人和青少年(12 岁以上的儿童)。Efmody 已在 239 名人类受试者中进行了广泛研究，其中包括 138 名参加了欧洲和美国临床试验的 CAH 患者。

Diurnal 首席执行官 Martin Whitaker 评论道：“我们很高兴在英国推出 Efmody。Efmody 为英国的 CAH 患者提供了一种新的治疗选择，我们期待能够为这些患者提供 Efmody。”

这是一份商业新闻稿，其中包含为股东和潜在投资者的利益而提供的财务信息和/或数据。包括数据以允许明智的投资决策。

MHRA 和欧盟委员会对 Efmody 的营销授权批准基于一项在 11 个临床地点共招募了 122 名患者的第 3 期研究，其中包括英国的地点，这是 CAH 有史以来规模最大的介入临床试验。3 期数据得到了对在 3 期研究中完成治疗的患者的开放标签安全性扩展研究数据的详细分析的支持，该研究正在评估 Efmody 长期治疗的影响，许多患者参与了该研究试验已经治疗了 5 年以上。