全球临床阶段生物技术公司 Kira Pharmaceuticals 宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 KP104孤儿药资格，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)。

PNH 是一种罕见的、危及生命的血液疾病，由补体系统过度活跃引起。补体系统是一个复杂的蛋白质通路群，是先天免疫的关键组成部分。该系统内的异常活动可能是自身免疫和炎症等疾病的驱动因素。KP104是一种双功能、一流的生物制剂，具有独特的双重作用机制。KP104 旨在选择性地阻断替代和终端途径，提供了一种强大的协同方法，可针对补体系统中经过验证的疾病驱动因素。KP104 还被设计成具有延长的半衰期和效力，其配方可用于静脉注射和皮下给药。

“获得孤儿药指定是 Kira 的一个关键里程碑，验证了 KP104 为 PNH 患者提供安全有效治疗的差异化潜力，” Kira Pharmaceuticals 首席执行官 Frederick Beddingfield 医学博士说。“作为一种针对替代途径和末端途径的双功能补体疗法，KP104有可能治疗单靶点疗法不足的补体介导的疾病。随着我们跨多个适应症进入第二阶段，我们期待继续对有需要的患者进行 KP104的临床评估。”

FDA 的孤儿药指定计划为定义为用于治疗、诊断或预防在美国影响不到 200,000 人的罕见疾病的药物提供孤儿状态。

KP104已经完成了一项第一阶段的人体首次(FIH)研究，并正在进入跨越多个适应症的第二阶段试验。1 期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估在健康志愿者中升级单剂量和多剂量 KP104 的安全性、耐受性、药代动力学 (PK) 和药效学 (PD)。Kira 计划在今年晚些时候的医学会议上展示这一阶段的数据。

KP104是一种双功能、一流的生物制剂，具有独特的双重作用机制。KP104 旨在选择性地阻断替代和终端途径，提供了一种强大的协同方法，可针对补体系统中经过验证的疾病驱动因素。KP104 还被设计为具有延长的半衰期和效力，并具有适合静脉注射和皮下给药的配方。KP104正在进入多个适应症的2期试验，包括IgA肾病(IgAN)、C3肾小球病(C3G)、继发于系统性红斑狼疮(SLE-TMA)的血栓性微血管病和阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)。第二阶段试验将在全球范围内进行，包括美国、中国、澳大利亚和韩国。

阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 是一种罕见的、危及生命的血液疾病，由先天免疫系统的一部分补体系统过度活跃引起。以红细胞破坏、血栓形成和骨髓功能受损为特征，PNH 影响每百万人中的 1 至 5 人。由于补体生物学的复杂性和驱动 PNH 病理学的多种途径，对于具有比当前疗法更好的疗效和给药便利性的下一代药物，仍然存在重大未满足的医疗需求。

Kira Pharmaceuticals 是一家全球临床阶段生物技术公司，开创了治疗免疫介导疾病的转化补体疗法。