2022 年 12 月 27 日 (GLOBE NEWSWIRE) — Acer Therapeutics Inc. 及其合作伙伴 RELIEF THERAPEUTICS Holding SA（“Relief”）今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已经在美国批准 Olpruva™（苯丁酸钠）用于口服混悬液，用于治疗某些患有尿素循环障碍 (UCD) 的患者，这些患者涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。

“ FDA 批准了 Olpruva ，这是一种创新的苯丁酸钠制剂，首次包装在单剂量信封中，标志着我们不断致力于为受罕见疾病影响的人开发新的和差异化治疗方案的努力达到顶峰，” Chris Schelling 说，宏基的首席执行官兼创始人。“患有 UCD 的患者现在有了 Olpruva ™的替代治疗选择，以解决他们在现有治疗中可能遇到的一些挑战。我们很高兴能够为患有这种具有挑战性的疾病的患者提供一种新的、经批准的治疗选择。”

Schelling 先生继续说道，“这一批准代表了 FDA 批准的第一个 Acer 产品，验证了我们识别和开发可以以新颖方式应用科学的治疗方法并尽可能快速有效地为患者提供的能力。此外，这一批准解锁了我们的马拉松债务融资选项，并为我们提供了资源来推进我们的研究候选产品管道。”

“与 UCD 一起生活的日常挑战对于患者和他们的家人来说可能是压倒性的并且情绪低落，”国家尿素循环障碍基金会主席 Tresa Warner 说。“我们欢迎可以帮助患者、护理人员及其医疗团队管理 UCD 的新治疗方案。”

根据此前宣布的 2022 年 3 月公司与 Marathon Asset Management LP 附属公司签订的贷款协议，Olpruva ™的批准触发了向宏碁提供 4250 万美元定期贷款的可能性。为 2023 年下半年的当前运营提供资金。

Olpruva™ 已被 FDA 批准为口服混悬液，用于治疗 UCD 患者。UCD 是一组罕见的遗传性疾病，如果不控制氨水平，会导致有害的氨在血液中积聚，可能导致脑损伤和神经认知障碍。¹随着时间的推移，氨的任何增加都是严重的。因此，重要的是要遵守任何饮食中的蛋白质限制，并有其他药物选择来帮助控制氨水平。

Relief 首席执行官 Jack Weinstein 补充说：“FDA 的批准对于美国 UCD 患者来说是一个重要的里程碑，为管理他们的病情提供了额外的选择。” “我们期待以 Olpruva ™在美国的批准为基础，并将其可用性扩展到美国以外的其他地区”

Olpruva ™根据联邦食品、药品和化妆品法案 (FDCA) 第 505(b)(2) 条获得 FDA 批准，该监管途径允许申请人至少部分依赖第三方数据获得批准。在其新药申请 (NDA) 中，Acer 引用了参比药物 (RLD) BUPHENYL® 粉末的临床前和临床安全性和有效性数据，该药物被批准作为辅助疗法用于慢性治疗涉及 CPS 缺陷的 UCD 患者，场外交易或AS。在其 NDA 中，宏碁还提供了额外的数据，包括评估 Olpruva™ 与 BUPHENYL® 粉末相比的生物利用度和生物等效性的研究。这些研究的数据在 2022 年 4 月的遗传代谢紊乱协会 (SIMD) 年会和 2022 年 5 月的遗传代谢营养师国际 (GMDI) 会议上公布，

对患者访问的承诺
Acer 打算通过 Acer Therapeutics 提供 Navigator，这是一套旨在促进获得治疗的综合患者支持服务。Acer Therapeutics 的 Navigator 旨在为 UCD 患者提供支持、访问、教育和依从性。

财务展望
Acer 目前没有为 Olpruva ™提供具体的收入或运营费用指导。根据目前预测的运营费用和收入，并假设从与马拉松的 2022 年 3 月定期贷款安排中收到 4250 万美元的定期贷款资金（减去偿还过桥贷款和费用的金额），以及宏碁现有的现金和等价物，宏碁相信其现金资源将足以为其 2023 年下半年的运营提供资金。有关宏碁 2022 年 3 月定期贷款安排以及过桥贷款安排（于 2022 年 8 月修订）和同样于 3 月提供资金的可转换票据融资的更多信息2022 年可在 Acer 网站的 SEC 文件部分找到。

关于 Olpruva ™
Olpruva ™是一种处方药，与某些疗法（包括改变饮食）一起使用，用于长期管理体重 44 磅（20 公斤）或以上且体表面积（BSA）为 1.2 的成人和儿童m ²或更高，伴有尿素循环障碍 (UCD)，涉及氨甲酰磷酸合成酶 (CPS)、鸟氨酸转氨甲酰酶 (OTC) 或精氨琥珀酸合成酶 (AS) 缺陷。Olpruva ™不用于治疗血液中氨的快速增加（急性高氨血症），这可能危及生命并需要紧急医疗。

重要安全信息
在使用 Olpruva™ 治疗期间服用某些药物可能会增加血液中的氨含量或引起严重的副作用。告诉您的医生您或您的孩子服用的所有药物，特别是如果您或您的孩子服用皮质类固醇、丙戊酸、氟哌啶醇和/或丙磺舒。Olpruva™ 可引起严重的副作用，包括：1) 神经系统问题（神经毒性）。症状包括嗜睡、疲倦、头晕、呕吐、恶心、头痛、意识模糊，2) 血液中钾含量低（低钾血症）和 3) 与肿胀相关的病症（水肿）。Olpruva™ 含有盐（钠），盐分和水分滞留会导致肿胀。如果您或您的孩子出现任何这些症状，请立即告诉您的医生。您的医生可能会进行某些血液检查以检查 Olpruva™ 治疗期间的副作用。

Olpruva™ 最常见的副作用包括月经不来或不规律、食欲下降、体味、味道差或避免生病前吃的食物（厌恶味）。这些并不是 Olpruva™ 可能产生的所有副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以拨打 1-800-FDA-1088 向 FDA 报告副作用。

资料来源：Acer Therapeutics Inc.