临床阶段生物技术公司 Tyra Biosciences, Inc. 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已授予其领先的精准医疗项目 TYRA-300 孤儿药资格 (ODD)，用于治疗软骨发育不全。

软骨发育不全是侏儒症最常见的形式，治疗选择有限。软骨发育不全患者可能会出现严重的骨骼并发症，包括颅骨和椎管狭窄、脑积水和睡眠呼吸暂停。FGFR3 的特定突变会导致超过 97% 的软骨发育不全。TYRA-300是一种口服FGFR3选择性抑制剂，其设计可能对软骨发育不全和其他骨骼发育不良产生有意义的影响。

“患有软骨发育不全的人可能会出现严重的健康并发症，目前可用的疗法无法充分解决这些问题。我们使用 TYRA-300 治疗软骨发育不全的目标不仅是解决身高问题，而且是解决与这种情况相关的长期健康并发症，”Hiroomi 说Tada，MD Ph.D.，TYRA 首席医疗官。“ FDA 决定授予 TYRA-300 孤儿药资格，这是对我们的方法为软骨发育不全社区带来益处的潜力的重要认可。我们仍在向 FDA 提交 IND ，以启动 TYRA 的 2 期研究。 2024 年小儿软骨发育不全患者人数为 -300。”

FDA 的孤儿药产品开发办公室向用于治疗、诊断或预防影响美国不到 20 万人的罕见疾病和病症的药物和生物制品授予孤儿药指定地位。孤儿药指定提供了一定的好处，包括合格的税收抵免临床试验和免除某些用户费用以支持临床开发，并在监管部门批准后有可能在美国获得长达七年的市场独占权。

TYRA 今天还宣布任命医学博士 Michael Bober 担任临床开发和医疗事务副总裁，领导骨骼发育不良项目。Bober 博士是骨骼发育不良诊断和治疗方面的领导者。他曾在骨骼发育不良界的众多科学和医学咨询委员会任职。Bober 博士在加入 TYRA 之前曾担任特拉华州内穆尔儿童医院骨骼发育不良项目的医学主任，取得了杰出的职业生涯。

Bober 博士补充道：“我很高兴加入 TYRA 并为团队做出贡献，该团队致力于将 TYRA-300 开发为针对我非常关心的患者群体的疗法。我相信 TYRA-300 具有改善功能和质量的潜力软骨发育不全的生活。”

TYRA-300 是该公司领先的精准医疗项目，源自其内部 SNÅP 平台。TYRA-300 是一种在研口服 FGFR3 选择性抑制剂，目前正在开发用于治疗癌症和骨骼发育不良（包括软骨发育不全）。TYRA-300 正在一项多中心、开放标签 1/2 期临床研究 SURF301（未经治疗和耐药的 FGFR3+ 晚期实体瘤研究）中进行评估。SURF301（NCT05544552）旨在确定TYRA-300的最佳和最大耐受剂量（MTD）以及推荐的2期剂量（RP2D），并评估TYRA-300的初步抗肿瘤活性。SURF301 目前正在招募患有晚期尿路上皮癌和其他具有 FGFR3 基因改变的实体瘤的成人患者。在骨骼发育不良中，

Tyra Biosciences, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于开发下一代精准药物，瞄准 FGFR 生物学的巨大机遇。