CTI BioPharma Corp. 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受其新药申请 (NDA)，将帕克替尼作为治疗严重血小板减少症(血小板计数低于 50 x 109/L)的骨髓纤维化患者的新药申请(NDA)被授予优先审查权。处方药用户费用法案 (PDUFA) 的目标行动日期是 2021 年 11 月 30 日。 FDA 目前不打算召开咨询委员会会议来讨论 NDA。

“我们很高兴 FDA 接受我们的 NDA 使我们更接近我们为骨髓纤维化患者提供新的治疗选择的目标，”总裁兼首席执行官 Adam R. Craig 博士说CTI 生物制药公司。“随着商业准备工作的进行，我们相信我们将为今年晚些时候可能在美国推出的产品做好准备。我们期待在 FDA 审查我们的申请期间与它合作。”

根据 PERSIST-2 和 PERSIST-1 3 期和 PAC203 2 期临床试验的数据，NDA 被接受，重点是这些研究中招募的严重血小板减少症(血小板计数低于 50 x 109/L)患者每天两次接受 pacritinib 200 mg 治疗的患者，包括未接受过一线治疗的患者和先前接触过 JAK2 抑制剂的患者。在 PERSIST-2 研究中，在接受 pacritinib 200 mg 每天两次治疗的严重血小板减少症患者中，29% 的患者脾脏体积减少至少 35%，而接受最佳可用治疗的患者为 3% ，其中包括鲁索替尼。23% 的患者的总症状评分降低了至少 50%，而接受最佳可用治疗的患者为 13%。在接受帕克替尼治疗的同一组患者中，不良事件的级别通常较低，可通过支持性护理进行控制，很少导致停药。血小板计数和血红蛋白水平也稳定下来。

骨髓纤维化是一种骨髓癌，会导致纤维瘢痕组织的形成，并可导致严重的血小板减少症和贫血、虚弱、疲劳以及脾脏和肝脏肿大。据估计，严重血小板减少症患者占接受骨髓纤维化治疗的患者的三分之一，在美国和欧洲约有 17,000 人。严重血小板减少症(定义为血小板计数低于 50 x 109/L)已被证明可导致仅 15 个月的总生存率。骨髓纤维化患者的血小板减少症与潜在疾病有关，但也显示出由鲁索替尼治疗引起，这可能导致剂量减少，因此可能会降低临床获益。停止鲁索替尼治疗的患者的生存率进一步降低，平均总生存期为 7 至 14 个月。患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者的治疗选择有限，并且代表了一个未满足医疗需求的重要领域。

Pacritinib 是一种研究性口服激酶抑制剂，对 JAK2、IRAK1 和 CSF1R 具有特异性，但对 JAK1 没有特异性。JAK 酶家族是信号转导通路的核心成分，对正常血细胞生长和发育以及炎性细胞因子表达和免疫反应至关重要。这些激酶的突变已被证明与多种血液相关癌症的发展直接相关，包括骨髓增生性肿瘤、白血病和淋巴瘤。除了骨髓纤维化外，pacritinib 的激酶谱表明其在诸如急性髓性白血病 (AML)、骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 等疾病中具有潜在的治疗效用，因为它具有抑制 c-fms、IRAK1、JAK2 和 FLT。

CTI BioPharma Corp 是一家生物制药公司，专注于血液相关癌症的新型靶向疗法的收购、开发和商业化，为患者及其医疗保健提供者提供独特的益处。