赛诺菲的 Enjaymo 获得美国 FDA 批准用于治疗冷凝集素病患者

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Enjaymo (sutimlimab-jome) 以减少成人冷凝集素病 (CAD) 患者因溶血而对红细胞输注的需求。Enjaymo 是第一个也是唯一一个获准用于 CAD 患者的治疗方法,通过抑制红细胞的破坏(溶血)起作用。

赛诺菲执行副总裁兼专科护理负责人 Bill Sibold 说:“到目前为止,患有冷凝集素病的人还没有获得批准的治疗方案来控制红细胞的持续破坏。如果没有健康、有活力的红细胞,就会引发一系列使人衰弱的体征和症状,首先是严重的贫血。Enjaymo 是唯一获批的抑制 CAD 中红细胞破坏并帮助从一开始就阻止连锁反应的治疗方法。”

CAD 是一种罕见的自身免疫性溶血性贫血,它是由称为冷凝集素的抗体与红细胞表面结合引起的,它启动了一个过程,导致身体的免疫系统错误地攻击健康的红细胞并导致其破裂(溶血)。由于红细胞具有在全身输送氧气的重要作用,因此 CAD 患者可能会出现严重的贫血,这会导致疲劳、虚弱、呼吸短促、头晕目眩、胸痛、心律不齐和其他潜在并发症。CAD 是一种慢性和罕见的血液疾病,影响着美国约 5,000 人的生活。

Enjaymo 是一种人源化单克隆抗体,旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的 C1,这是先天免疫系统的一部分。通过阻断 C1s,Enjaymo 抑制免疫系统中补体级联的激活,并抑制 CAD 中 C1 激活的溶血,以防止健康红细胞的异常破坏。Enjaymo 不抑制凝集素和替代途径。

Enjaymo 在美国的批准是基于对近期有输血史的 CAD 患者(n=24)进行的为期 26 周的开放标签、单臂关键 3 期研究的阳性结果,也称为 CARDINAL 研究.

乔治敦大学伦巴第综合癌症中心医学副教授、CARDINAL 研究的首席研究员、医学博士凯瑟琳布鲁姆说:“对于患有冷凝集素病的人来说,就好像他们的身体免疫系统正在对对 CAD 患者来说,健康红细胞的无情破坏是日常的、无声的现实。我们第一次有针对补体介导的溶血的治疗方法,这是许多人红细胞破坏的根本原因CAD 患者。在关键研究中,接受 sutimlimab 治疗的患者在为期 26 周的研究中通过血红蛋白和胆红素水平测量其贫血状况有所改善。

在这项研究中,Enjaymo 达到了其主要疗效终点,这是一个复合终点,定义为达到血红蛋白 (Hgb) 水平正常化 = 12 g/dL 或 Hgb 水平从基线增加 = 2 g/dL 的患者比例在治疗评估时间点(第 23 周、第 25 周和第 26 周的平均值),从第 5 周到第 26 周没有输血或从第 5 周到第 26 周按照协议禁止的药物。也达到了次要终点,包括血红蛋白和胆红素正常化。

大多数患者(54%;n=13)符合复合主要终点标准,其中 63%(n=15)的患者达到血红蛋白 = 12 g/dL 或增加至少 2 g/dL;71% (n=17) 的患者在第 5 周后保持不输血;92% (n=22) 的患者未使用其他 CAD 相关治疗。

对于疾病过程的二级测量,入组患者的血红蛋白水平在第 3 周平均增加 2.29 g/dL(SE:0.308),在 26 周治疗评估时间点平均增加 3.18 g/dL(SE:0.476)。平均基线水平为 8.6 g/dL。胆红素水平的平均降低 (n=14) 从平均基线水平 3.23 mg/dL (2.7 倍 ULN) 降低了 -2.23 mg/dL (95% CI: -2.49 至 -1.98)。

在 CARDINAL 研究中,10% 或更多患者发生的最常见不良反应是呼吸道感染、病毒感染、腹泻、消化不良、咳嗽、关节痛、关节炎和外周水肿。接受 Enjaymo 的患者中有 13% (3/24) 报告了严重的不良反应。这些严重的不良反应是链球菌败血症和葡萄球菌伤口感染(n=1)、关节痛(n=1)和呼吸道感染(n=1)。没有任何不良反应导致 Enjaymo 在研究中的终止。17% (4/24) 的接受 Enjaymo 的患者因不良反应而中断给药。

在完成 CARDINAL 的 26 周治疗期(A 部分)后,符合条件的患者在扩展研究中继续接受 Enjaymo。

Enjaymo 的推荐剂量基于体重(39-75 公斤的人为 6,500 毫克,>75 公斤的人为 7,500 毫克)。Enjaymo 在前两周每周静脉内给药,之后每两周给药一次。

Enjaymo 预计将在未来几周内在美国上市。Enjaymo 在美国的标价或批发采购成本为每瓶 1,800 美元。通常预计患者的实际成本会更低,因为标价不反映保险范围、共同支付支持或来自患者支持计划的经济援助。作为我们确保创新疗法的治疗可及性和可负担性承诺的一部分,Enjaymo Patient Solutions 为符合条件的患者提供疾病教育、财务和共同支付援助计划以及其他支持服务。

Enjaymo 获得了 FDA 突破性治疗和孤儿药的指定,以及优先审查,该审查保留给如果获得批准,将代表治疗严重疾病的安全性或有效性显着提高的药物。在美国以外,sutimlimab 已提交给欧洲和日本的监管机构,审查正在进行中。

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