全球生物制药公司亚盛医药宣布，其新型 MDM2-p53 抑制剂 alrizomadlin (APG-115) 被美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予罕见儿科疾病 (RPD) 称号，用于治疗神经母细胞瘤. 迄今为止，alrizomadlin 已获得 FDA 的六项孤儿药指​​定(ODD)和两项 RPD。

2012 年生效的美国食品药品监督管理局安全与创新法案 (FDASIA) 设立了罕见儿科疾病优先审查凭证 (PRV) 计划，以奖励赞助商开发治疗罕见儿科疾病的新疗法。FDASIA 将 RPD 定义为罕见疾病或病症(在美国患病率低于 200,000 名患者的疾病)，主要影响从出生到 18 岁的个体，包括从新生儿、婴儿、儿童到青少年的年龄组。获得 PRV 资格是 RPD 指定的主要好处之一，因为获得 PRV 奖励的赞助商有资格对未来的新药申请或生物制品许可申请进行优先审查，他们也可以选择将 PRV 转移到另一个赞助商，

神经母细胞瘤是一种起源于周围交感神经系统的胚胎肿瘤。它是儿童最常见的颅外实体瘤和第三常见的儿科癌症。根据美国癌症协会 (ACS) 的数据，美国每年约有 700 至 800 例新的神经母细胞瘤病例。这个数字多年来一直保持不变。由于其侵袭性和高转移风险，神经母细胞瘤占所有由儿童癌症引起的死亡人数的 15%。它大多在婴儿期被诊断出来，41% 的患者在出生后的前三个月被诊断出来，大多数患者在 5 岁时被诊断出来，中位诊断年龄在 18 个月左右。

神经母细胞瘤是一种严重的疾病，可能危及儿科患者的生命。被诊断为低风险的患者通常预后良好。然而，那些被诊断出患有高危疾病的人很难治愈，这些患者中有很大一部分最终会出现疾病复发。尽管进行了密集的多模式治疗，但高危神经母细胞瘤患者的预后较差，无事件生存 (EFS) 不到 50%。复发或难治性神经母细胞瘤患者极难治愈，对这些患者没有标准的治疗方法。

由 Ascentage Pharma 开发的 alrizomadlin 是一种口服的、选择性的 MDM2 蛋白小分子抑制剂。Alrizomadlin 对 MDM2 具有很强的结合亲和力，旨在通过阻断 MDM2-p53 蛋白质-蛋白质相互作用来激活 p53 的肿瘤抑制活性。在早期的研究中，APG-115 作为单一药物已在神经母细胞瘤的体外和体内模型中显示出抗肿瘤活性，证明了一种支持神经母细胞瘤患者临床开发候选药物的作用机制。

亚盛医药董事长兼首席执行官杨大军博士表示：“除了 ODD 带来的好处外，RPD 的指定还为申办者提供了额外的激励，使其在未来的上市申请中获得优先审评资格，鼓励治疗药物的开发。 Alrizomadlin 是我们靶向细胞凋亡管道中的关键候选药物。它已获得美国 FDA 授予的六项 ODD、一项快速通道指定 (FTD) 和两项 RPD，从而表明该资产的临床潜力。 RPD 将使该计划获得 PRV 资格，这将有助于我们更好地与 FDA 沟通，以期加速 alrizomadlin 的临床开发。我们将尽快启动神经母细胞瘤的临床研究，为有需要的儿科患者开发新的治疗方案。”

亚盛医药是一家专注于全球的生物制药公司，致力于开发针对癌症、慢性乙型肝炎和与年龄相关的疾病的新疗法。