日本厚生劳动省 (MHLW) 已授予 Xenpozyme (olipudase alfa) 上市许可，用于治疗患有酸性鞘磷脂酶缺乏症 (ASMD) 的非中枢神经系统 (non-CNS) 表现的成人和儿童患者，一种罕见的、进行性的、可能危及生命的遗传病。

Xenpozyme 是目前唯一获批的 ASMD 治疗药物，也是赛诺菲第一个以 SAKIGAKE(或“先锋”)称号获批的治疗药物，这是日本政府促进研发创新医疗产品以解决紧迫问题的监管快速通道未满足的医疗需求。

赛诺菲执行副总裁兼全球研发主管 John Reed 医学博士表示：“今天获得 Xenpozyme 的批准对于 ASMD 患者及其家人来说是一个分水岭，代表着 20 年的研究和双方的共同努力。倡导伙伴、临床医生和患者。作为世界上第一个批准用于 ASMD 的药物，Xenpozyme 为这个历史上被忽视的社区提供了一个潜在的变革选择。我们为这一成就感到自豪，并感谢日本 PDMA 认识到 Xenpozyme 以 Sakigake 名称解决的未满足需求的重要性。在赛诺菲，我们正在与全球卫生当局合作，包括在欧盟，其中 olipudase alfa 获得 PRIME 称号，在美国，这种酶替代疗法获得了突破性称号，

Xenpozyme 是一种重组人酸性鞘磷脂酶，开发用于替代缺乏或缺陷的酸性鞘磷脂酶 (ASM)，这是一种允许分解脂质鞘磷脂的酶。细胞中鞘磷脂的积累会对肺、脾脏和肝脏以及其他器官造成伤害，可能导致过早死亡。

Xenpozyme 在日本的批准是基于 ASCEND 和 ASCEND-Peds 临床试验的阳性结果，表明 Xenpozyme 改善了肺功能(通过肺对一氧化碳或 DLco 的扩散能力来衡量)和减少脾脏和肝脏体积，在患有 ASMD 的成人和儿童中具有良好的安全性。这些数据在美国人类遗传学会 (ASHG) 2020 虚拟会议上公布。

Xenpozyme 已在儿童和成人中进行了评估，用于治疗 ASMD A/B 型和 ASMD B 型的非 CNS 表现。Xenpozyme 尚未在 A 型 ASMD 患者中进行过研究。

历史上称为 Niemann-Pick 病 A 型、A/B 型和 B，ASMD 是一种基于基因的、进行性的、可能危及生命的疾病。ASMD 代表一系列疾病，有两种类型可能代表连续体的相对两端，称为 ASMD A 型和 ASMD B 型。ASMD A/B 型是一种中间形式，包括不同程度的 CNS 受累。到目前为止，世界上任何地方都没有获得批准的 ASMD 疗法。

在日本以外，世界各地的监管机构正在评估 olipudase alfa。olipudase alfa 的生物制剂许可申请 (BLA) 已被美国食品和药物管理局 (FDA) 接受优先审查，预计将于 2022 年第三季度初作出决定。欧洲药品管理局 (EMA) 已授予 olipudase alfa 优先药物 (PRIME) ) 指定，预计将在 2022 年下半年作出决定。