Ipsen 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受其重新提交的新药申请 (NDA) 进行优先审查，该申请用于研究性骨化纤维发育不良 (FOP) 患者的治疗，这是一种超罕见的遗传疾病。

Ipsen 正在寻求批准 palovarotene，这是一种口服的选择性维甲酸受体 γ (RAR?) 激动剂，用于预防异位骨化（H2O；正常骨骼系统外的新骨形成）。FDA 已将 2022 年 12 月 29 日指定为处方药用户费用法案的目标日期，该日期与预期的监管提交时间表一致。

执行副总裁兼研究和负责人 Howard Mayer 博士说：“对于在美国患有 FOP 的人来说，FDA 提交的接受标志着一个重要的里程碑，目前尚无针对这种进行性和使人衰弱的超罕见遗传疾病获得批准的治疗方案。”发展，伊普森。“ Ipsen 致力于为患有罕见疾病的患者开发改变生活的治疗方法，尽管在为复杂疾病开发新的创新药物时存在的挑战很少或没有先例可循。我们仍然致力于 FOP 社区，我们希望优先审查是朝着尽快为 FOP 患者获得急需的治疗迈出的一步。”

FDA 的优先审查指定被分配给研究性疗法，如果获得批准，与当前的护理标准相比，该疗法的安全性或有效性将得到显着改善。

2022 年 1 月，加拿大卫生部是第一个批准 Sohonos（palovarotene 胶囊）的监管机构，以减少成人和 8 岁及以上女性 FOP 和 10 岁及以上男性 FOP 的 H2O 形成。Sohonos 在加拿大被批准用于治疗 FOP 患者，用于这些患者群体的长期使用和突然发作。Palovarotene 目前未在加拿大境外获得批准。根据正在进行的监管程序，2021 年也已在欧盟提交了一份针对 palovarotene 的营销授权申请，并对欧洲药品管理局于 2022 年 6 月提交的问题做出了回应。Ipsen 预计会在适当的时候向其他监管机构提出更多申请。

FOP 的患病率估计为每百万人 1.36；但是，确诊病例的数量因国家/地区而异。它的特点是在正常骨骼系统之外形成新骨，例如在软结缔组织中，这一过程称为 H2O，在此之前可能会出现疼痛的软组织肿胀或“突然发作”。突发事件很常见，并且是新 H2O 形成的重要因素，但是 H2O 可以在没有突发的情况下形成。H2O 一旦形成，是不可逆的，会导致行动不便和预期寿命缩短。

Palovarotene 是一种口服研究性选择性维甲酸受体 γ (RAR?) 激动剂，正在开发用于治疗患有使人衰弱的超罕见遗传性骨化性纤维发育不良 (FOP) 患者的潜在治疗方法。Palovarotene 于 2019 年 4 月被 Ipsen 通过收购 Clementia Pharmaceuticals 获得美国食品和药物管理局 (FDA) 授予的罕见儿科疾病和突破性治疗指定用于 FOP 的潜在治疗。palovarotene 新药申请 (NDA)最初于 2021 年 5 月 28 日被 FDA 接受优先审评，易普生于 2021 年 8 月 13 日宣布撤回 NDA。重新提交的新药申请已被 FDA 在美国接受优先审评。

进行性骨化纤维发育不良 (FOP) 是一种极其罕见的遗传疾病，其特征是在正常骨骼外、肌肉、肌腱或软组织中形成骨骼。FOP 的患病率估计为全球每百万人 1.36；但是，确诊病例的数量因国家/地区而异。FOP 诊断时的中位年龄为 5 岁。

Ipsen 是一家全球性的中型生物制药公司，专注于肿瘤学、罕见病和神经科学领域的变革性药物。