Escend Pharmaceuticals, Inc. 是一家专注于开发用于肿瘤孤儿疾病的小分子疗法的私营公司，宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准其主要候选药物的研究性新药 (IND) 申请, ES-3000 用于复发或难治性 (R/R) 急性髓性白血病 (AML) 的 I 期临床试验。

I 期研究的主要目的是确定 ES-3000 在 R/R AML 受试者中的安全性和耐受性。FDA 孤儿产品开发办公室此前已授予 ES-3000孤儿药资格，用于治疗急性髓性白血病（ AML ）和慢性髓性白血病（ CML ）。FDA 孤儿药指定提供 7 年的市场独占性和某些激励措施，包括联邦拨款、税收抵免和新药申请 (NDA) 费用的豁免。

“ IND 的批准加强了我们对开发 ES-3000 的坚定承诺，它可能为持久缓解提供新的治疗选择，并通过靶向白血病干细胞来减少复发，这在治疗抵抗中起着核心作用，”Saira Bates 说，MBA，联合创始人兼首席执行官。“我们很高兴能够启动我们的美国研究。ES-3000 是一种新型小分子，具有支持靶向白血病干细胞的有希望的临床前数据。” 联合创始人兼董事长丹尼斯·布朗博士说。

ES-3000 是一种口服生物可利用的小分子，通过一种新的作用机制降低 ß-catenin 表达来消融白血病干细胞。Wnt/ß-catenin 通路对癌症干细胞的存活至关重要。ES-3000也在开发用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）、骨髓增生异常综合征（MDS）和三阴性乳腺癌（TNBC）。

Escend 的发展战略是选择具有确定临床安全性但尚未获得美国上市批准的候选药物，并将它们与肿瘤孤儿适应症相匹配，在这些药物中，它们对特定细胞途径的影响可用于开发新疗法。