欧盟委员会授予 Recursion 的 REC-4881治疗家族性腺瘤性息肉病的孤儿药资格

临床阶段生物技术公司 Recursion 宣布,欧盟委员会已授予 REC-4881 用于治疗家族性腺瘤性息肉病 (FAP) 的 Recursion 孤儿药物指定。REC-4881 是一种口服生物可利用的、非 ATP 竞争性的 MEK1 和 MEK2 变构小分子抑制剂,正在开发用于减少 FAP 患者的息肉负担和进展为腺癌。

Recursion 通过利用其专有的 AI 驱动的药物发现平台 Recursion OS 发现 REC-4881作为治疗 FAP 的潜在候选药物。

“FAP 是一种罕见的肿瘤综合征,在美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国影响了大约 50,000 名患者,没有获得批准的治疗方法,”监管事务副总裁 Meredith Brown-Tuttle 说。“随着我们继续推进启动 2 期临床试验,Recursion 对欧盟的这一孤儿药指定感到兴奋。”

在过去 10 个月内,美国食品药品监督管理局 (FDA) 授予该公司 REC-4881 孤儿药和快速通道资格,以支持 FAP 新疗法的开发和评估。

REC-4881 是一种口服生物可利用的、非 ATP 竞争性的 MEK1 和 MEK2 变构小分子抑制剂,正在开发用于减少 FAP 患者的息肉负担和进展为腺癌。REC-4881 在先前的临床研究中具有良好的耐受性,与预期用途一致,并且具有肠道局部 PK 谱,可能对 FAP 和其他 APC 驱动的胃肠道肿瘤有利。我们预计在本季度末开始一项 REC-4881 在 FAP 中的 2 期、双盲、随机、安慰剂对照临床试验。

FAP 是一种罕见的肿瘤综合征,没有获得批准的治疗方法。仅在美国、法国、德国、意大利、西班牙和英国,这种疾病就影响了大约 50,000 名患者。FAP 是由肿瘤抑制基因 APC 中的常染色体显性失活突变引起的。FAP 患者一生都会在胃肠道中出现息肉。这些生长物具有很高的恶性转化风险,并可能导致结肠、胃、十二指肠、直肠和其他组织的侵袭性癌症。FAP 患者的护理标准是结肠切除术,如果不进行手术干预,受影响的患者将在成年后发展为结肠直肠癌。即使在结肠切除术后,患者也每 6-12 个月接受一次内镜监测以监测疾病进展。虽然手术管理和监测改善了 FAP 患者的预后,

Recursion 是一家临床阶段的生物技术公司,通过解码生物学将药物发现工业化。实现其使命的是递归操作系统,这是一个跨多种技术构建的平台,不断扩展世界上最大的专有生物和化学数据集之一,即递归数据宇宙。

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