生物制药公司 Protalix BioTherapeutics, Inc. 和 Chiesi Group 的业务部门 Chiesi Global Rare Diseases 宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受重新提交了聚乙二醇糖苷酶 alfa (PRX-102) 的生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗成年法布里病患者。

Pegunigalsidase alfa 是一种专门设计的长效重组聚乙二醇化交联α-半乳糖苷酶-A 研究候选产品。FDA 在 BLA 备案通讯函中指出，重新提交的 BLA 被认为是完整的 2 类响应，并根据《处方药用户费用法》(PDUFA) 将行动日期定为 2023 年 5 月 9 日。

正如上个月宣布的那样，2022 年 11 月 9 日，一份 BLA 重新提交给 FDA，用于治疗成年法布里病患者的 PRX-102。BLA 重新提交包括一套全面的临床和制造数据。这些数据是根据涉及超过 140 名法布里病患者并进行长达五年随访的研究汇编而成，包括 PRX-102 III 期临床计划中所有三项已完成的研究，包括 BALANCE 研究、BRIDGE 研究和 BRIGHT 研究，以及PRX-102的I/II期临床试验。I/II 期数据包括从 I/II 期研究之后的相关扩展研究中汇编的数据。重新提交的 BLA 还包括从正在进行的 PRX-102 III 期扩展研究中汇编的安全数据。如果获得批准，

法布里病是一种 X 连锁遗传病，是由于溶酶体 α-半乳糖苷酶活性不足引起的，这种酶导致一种叫做球三糖神经酰胺 (Gb3) 的脂肪物质异常沉积在整个人体的血管壁中。每 40,000 至 60,000 人中就有 1 人发生法布里病。Fabry 患者遗传了α-半乳糖苷酶-A 酶的缺陷，这种酶通常是导致 Gb3 分解的原因。Gb3 的异常储存随时间增加，因此，Gb3 主要在血液和血管壁中积累。Gb3 沉积的最终后果包括疼痛发作和外周感觉受损到终末器官衰竭——尤其是肾脏，还有心脏和脑血管系统。

PRX–102(pegunigalsidase alfa)是一种在研的、植物细胞培养表达的、经过化学修饰的重组 a–半乳糖苷酶–A 酶的稳定版本。它是一种用于治疗法布里病的新型聚乙二醇化酶替代疗法 (ERT)。蛋白质亚基通过使用短 PEG 部分的化学交联共价结合，从而产生具有独特药代动力学参数的分子。在临床研究中，已观察到 PRX-102 的循环半衰期约为 80 小时。本公司设计 PRX-102 可能会解决 Fabry 患者持续未满足的临床需求。

Protalix 是一家生物制药公司，专注于通过其专有的基于植物细胞的表达系统 ProCellEx 表达的重组治疗性蛋白质的开发和商业化。

Chiesi Global Rare Diseases 是 Chiesi Group 的一个业务部门，旨在为罕见病患者提供创新疗法和解决方案。作为家族企业，Chiesi Group 努力创造一个世界，让所有疾病都能得到治疗，并成为造福社会和地球的力量。

Chiesi 是一家专注于研究的国际生物制药集团，致力于开发和销售呼吸健康、罕见疾病和专业护理方面的创新治疗解决方案。