欧盟委员会 (EC) 授予勃林格殷格翰的 spesolimab 有条件上市许可，作为成人 GPP 耀斑的首创治疗药物。Spesolimab 是一种新型选择性抗体，可阻断白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 的激活，IL-36R 是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与 GPP 的发病机制有关。

“GPP 的症状是毁灭性的，会导致巨大的疼痛以及在发作期间住院治疗。提高对 GPP 的认识导致准确和更快的诊断是提高 GPP 患者生活质量的重要一步，”IFPA 执行董事 Frida Dunger Johnsson 说。“现在有了专门开发的治疗方法，可以通过有效管理 GPP 耀斑的影响，为 GPP 患者带来新的生命。”

“我们很高兴能够为 GPP 患者提供这种急需的治疗，他们的选择在今年之前非常有限。这一批准标志着 spesolimab 在中性粒细胞皮肤病中持续开发的又一个重要里程碑，我们正在进一步的临床试验中进行调查，”勃林格殷格翰负责人用药物的董事会成员 Carinne Brouillon 评论道。“今天的新闻标志着我们希望从我们加速的后期产品组合中获得许多新治疗方案的第一个消息，这些方案有可能改变子孙后代人们的生活。”

EC 对 spesolimab 的有条件批准是基于关键的 EFFISAYIL 1 II 期临床试验的结果。在为期 12 周的试验中，经历 GPP 发作的患者接受了 spesolimab 或安慰剂治疗。大多数患者在试验开始时有中度或重度皮肤脓疱。一周后，与安慰剂组 (6%) 相比，54% 接受单剂量 spesolimab 治疗的患者没有出现可见的脓疱。一周后，66% 接受 spesolimab 治疗的患者和 56% 接受安慰剂治疗的患者报告了不良事件。spesolimab 组和安慰剂组分别有 17% 和 6% 的患者报告感染(第一周)。接受 spesolimab 治疗的患者中有 6% 报告了严重不良事件(第一周)。

GPP 患者通常得不到正确或及时的诊断，他们的症状可能被确定为其他形式的牛皮癣。全球德尔菲共识项目根据系统的文献综述将 GPP 归类为在表型、遗传学、免疫学和组织病理学方面不同于寻常型银屑病/斑块状银屑病。越来越多监管机构批准 spesolimab 用于治疗 GPP 耀斑，这突显了德尔福专家组改善 GPP 患者诊断和治疗的愿景越来越可实现。

Spevigo (spesolimab) 是一种新型人源化选择性抗体，可阻断白细胞介素 36 受体 (IL-36R) 的激活，IL-36R 是免疫系统内的一种信号通路，已被证明与多种自身炎症性疾病(包括 GPP)的发病机制有关。

这是第一个专门针对 IL-36 通路治疗 GPP 耀斑的治疗方法，该方法已在一项具有统计学意义的随机安慰剂对照试验中进行了评估。Spesolimab 也正在研究用于预防 GPP 耀斑和治疗其他中性粒细胞皮肤病。

EFFISAYIL 1 (NCT03782792) 是一项为期 12 周的 II 期试验，调查 GPP 发作患者 (N=53)，随机分配 2:1 至单次静脉注射 900 mg spesolimab 或安慰剂。

一周后，接受 spesolimab 治疗的患者中有 54% 没有出现可见的脓疱，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为 6%。

12 周后，超过五分之四的患者 (84.4%) 没有可见的脓疱和透明/几乎透明的皮肤 (81.3%)。

一周后，66% 接受 spesolimab 治疗的患者和 56% 接受安慰剂治疗的患者报告了不良事件。spesolimab 组和安慰剂组分别有 17% 和 6% 的患者报告感染(第一周)。接受 spesolimab 治疗的患者中有 6% 报告了严重不良事件(第一周)。

GPP 是一种罕见的、异质性的、可能危及生命的中性粒细胞性皮肤病，在临床上与斑块状银屑病不同。GPP 是由嗜中性粒细胞(一种白细胞)在皮肤中积聚引起的，导致全身出现疼痛、无菌的脓疱。临床病程各不相同，一些患者患有复发性疾病并伴有反复发作，而其他患者则患有持续性疾病并伴有间歇性发作。虽然 GPP 发作的严重程度各不相同，但如果不加以治疗，它们可能会因败血症和多系统器官衰竭等并发症而危及生命。这种慢性全身性疾病对患者的生活质量有重大影响，并增加了医疗保健系统的负担。GPP 在不同地理区域的流行程度不同，受影响的女性多于男性。

GPP 突发可导致住院并出现严重并发症，包括心力衰竭、肾衰竭和败血症，这些突发的不可预测性和严重性极大地影响了一个人的生活质量。

勃林格殷格翰致力于开发改变当今和子孙后代生活的突破性疗法。作为一家领先的研究驱动型生物制药公司，该公司通过在未满足的医疗需求高的领域进行创新来创造价值。