Jakavi 在研究期间表现出什么好处?

在骨髓纤维化中，Jakavi 比安慰剂更有效，并且是缩小脾脏大小的最佳可用治疗方法。在第一项研究中，42% 的 Jakavi 患者(155 名中的 65 名)实现了脾脏缩小的目标，而安慰剂治疗的患者中只有不到 1%(153 名中的 1 名)。在第二项研究中，在接受 Jakavi 治疗的患者中有 29%(144 人中有 41 人)实现了脾脏缩小的目标，而接受最佳治疗的患者中只有 0%(72 人中有 0 人)。

在真性红细胞增多症中，接受 Jakavi 治疗的患者中有 21%(110 人中的 23 人)在治疗 8 个月后表现出改善，而接受最佳治疗的患者中有 1%(112 人中有 1 人)。

与 Jakavi 相关的风险是什么?

在骨髓纤维化中，Jakavi 最常见的副作用(在 10 个以上的患者中出现)是血小板减少症(低血小板计数)、贫血(低红细胞计数)、中性粒细胞减少症(中性粒细胞水平低)、尿路感染(排尿结构感染)、出血、瘀伤、体重增加、高胆固醇血症(高血胆固醇水平)、头晕、头痛和肝酶水平升高。

在真性红细胞增多症中，Jakavi 最常见的副作用(在 10 个以上的患者中出现)是血小板减少症(低血小板计数)、贫血(低红细胞计数)、出血、瘀伤、高胆固醇血症(高血胆固醇水平) 、高甘油三酯血症(高血脂水平)、头晕、肝酶水平升高和高血压。

Jakavi 不得用于怀孕或哺乳的妇女。有关 Jakavi 的所有副作用和限制的完整列表，请参阅包装传单。

为什么 Jakavi 获得批准?

CHMP 认为 Jakavi 的收益大于其风险，并建议给予其营销授权。在骨髓纤维化中，CHMP 认为服用 Jakavi 的患者脾脏大小和症状的减少在临床上很重要。委员会注意到，接受 Jakavi 治疗的患者的生活质量有所改善，但该药物在延长患者生命或延缓疾病进展或白血病发作方面的效果仍有待评估。在安全方面，委员会认为感染风险是可以接受的，但应进一步监测，而其他已知风险，如出血或血细胞计数减少，可以适当管理。

在真性红细胞增多症中，CHMP 认为 Jakavi 对羟基脲治疗无反应或不耐受的患者有益，而安全性是可以接受的。然而，该药物的长期影响需要进一步研究。