通过阻断骨髓细胞中称为 JAK2V617F(或“JAK2”)的突变蛋白，鲁索替尼 (Jakafi) 旨在减缓高于正常范围的白细胞、红细胞或血小板的生长。

Jakavi 治疗只能由在治疗癌症药物患者方面有经验的医生开始。必须在开始治疗前采集患者的全血细胞计数，并在治疗期间进行监测。

在骨髓纤维化中，Jakavi 比安慰剂更有效，并且是缩小脾脏大小的最佳可用治疗方法。在第一项研究中，42% 的 Jakavi 患者(155 名中的 65 名)实现了脾脏缩小的目标，而安慰剂治疗的患者中只有不到 1%(153 名中的 1 名)。