在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。患者需要具备以下条件:年龄≥12岁、诊断为重型再生障碍性贫血、至少1个疗程以ATG为基础的治疗无效，且观察时间至少六个月以上、血小板<30×109L、排除先天性造血衰竭。艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。最终，43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者(40%)有治疗疗效(包括1系、2系或3系反应)。足以说明艾曲波帕治疗再障的效果是十分卓越的。