美国食品和药物管理局 (FDA) 已接受优先审查 efanesoctocog alfa (BIVV001) 的生物制品许可申请 (BLA)，用于治疗血友病 A，这是一种罕见且危及生命的出血性疾病。FDA 决定的目标行动日期是 2023 年 2 月 28 日。赛诺菲和 Sobi 合作开发和商业化 efanesoctocog alfa。

密歇根大学儿科血友病和凝血障碍项目教授兼主任 Steve Pipe 医学博士说：“因子疗法仍然是血友病治疗的基石，但该领域需要创新来应对与出血保护和繁琐治疗相关的挑战方案。如果获得批准，efanesoctocog alfa 可以在一周的大部分时间里提供接近正常的因子活动水平，有可能提供新的保护层。这种治疗益处将代表 A 型血友病患者未满足的医疗需求方面的重要进展，并可能改变预防性治疗的格局。”

BLA 得到了关键 XTEND-1 第三阶段研究的数据的支持。结果最近在第 30 届国际血栓和止血学会大会上发表。数据表明，基于患者内比较，出血预防具有临床意义，并且优于先前的因素预防。Efanesoctocog alfa 耐受性良好，未检测到抑制因子 VIII 的发展。最常见的治疗中出现的不良事件（>5% 的参与者总体）是头痛、关节痛、跌倒和背痛。

赛诺菲全球开发主管兼首席医疗官 Dietmar Berger 医学博士表示：“关键 XTEND-1 3 期研究的结果表明，efanesoctocog alfa 能够降低年化出血率，这支持了它作为一种治疗方法的潜力。最佳的疾病疗效。我们期待在审查过程中与 FDA 密切合作，因为我们的目标是将这种新疗法带到血友病 A 社区。”

FDA 优先审查有可能在治疗、诊断或预防严重疾病方面提供显着改善的疗法。Efanesoctocog alfa 于 2022 年 5 月获得 FDA 的突破性疗法指定，它是第一个获得该认可的因子 VIII 疗法。FDA 还于 2017 年 8 月授予了 efanesoctocog alfa 孤儿药资格，并于 2021 年 2 月授予了快速通道资格

。欧盟的监管提交将遵循正在进行的 XTEND-Kids 儿科研究的数据，预计这两项活动都将在 2023 年进行。欧盟委员会授予efanesoctocog alfa 孤儿药指定于 2019 年 6 月。

3 期 XTEND-1 研究 (NCT04161495) 是一项开放标签、非随机干预研究，评估每周一次 efanesoctocog alfa 在 12 岁或以上 (n=159) 患有严重血友病的人群中的安全性、有效性和药代动力学A 之前接受过因子 VIII 替代疗法的患者。该研究包括两个平行的治疗组——预防组 A（n=133），其中接受过因子 VIII 预防的患者每周接受一次静脉注射 efanesoctocog alfa 预防（50 IU/kg）治疗 52 周，以及按需组 B (n=26)，其中接受过按需因子 VIII 治疗的患者开始 26 周的按需 efanesoctocog alfa (50 IU/kg)，然后转为每周一次的预防性治疗 (50 IU/kg) 额外 26 周。

主要疗效终点是 A 组的年化出血率 (ABR)，关键的次要终点是 efanesoctocog alfa 每周预防治疗期间的 ABR 与之前的因子 VIII 预防 ABR 的患者内比较曾参加过之前的观察性研究（研究 242HA201/OBS16221）。

血友病 A 是一种罕见的遗传性疾病，由于缺乏 VIII 因子，人的血液凝结能力受损。每年大约每 5,000 名男性新生儿中就有 A 型血友病发生，而女性则更少见。血友病患者可能会出现出血事件，导致疼痛、不可逆的关节损伤和危及生命的出血。因子替代疗法仍然是护理的基石，可用于多种治疗方案。

Efanesoctocog alfa 是一种新型的研究性重组因子 VIII 疗法，旨在通过每周一次的预防性给药来延长对 A 型血友病患者的出血保护。它以创新的 Fc 融合技术为基础，添加了一个血管性血友病因子和 XTEN 多肽的区域以延长其流通时间。这是第一个被证明突破 von Willebrand 因子上限的研究性因子 VIII 疗法，这对当前的因子 VIII 疗法施加了半衰期限制。Efanesoctocog alfa 目前正在进行临床研究，其安全性和有效性尚未得到任何监管机构的评估。

Sobi 和赛诺菲合作开发和商业化 Alprolix 和 Elocta/Eloctate。两家公司还在 efanesoctocog alfa 的开发和商业化方面开展合作。Sobi 在 Sobi 地区（主要是欧洲、北非、俄罗斯和大多数中东市场）拥有最终开发和商业化权利。赛诺菲在北美和世界上除索比领土以外的所有其他地区拥有最终开发和商业化权利。

Sobi 是一家专业的国际生物制药公司，致力于改变罕见病患者的生活。

赛诺菲是一家创新的全球医疗保健公司，有一个目标：我们追求科学的奇迹来改善人们的生活。