Jasper 的抗 CD117 单克隆抗体 JSP191 用于治疗接受异基因造血干细胞移植的 SCID 获得美国 FDA 快速通道状态

Jasper Therapeutics, Inc. 是一家专注于为干细胞医学领域开发多种新疗法的生物技术公司,宣布 JSP191,一种抗 CD117 单克隆抗体,已获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的快速通道指定用于治疗接受异基因造血干细胞移植的严重联合免疫缺陷(SCID)患者。迄今为止,JSP191 已在一项正在进行的多中心临床试验中对 14 名 SCID 患者进行了研究,临床结果数据已在学术医学会议上公布。

Jasper Therapeutics 总裁兼首席执行官 Ronald Martell 说:“患有 SCID 的患者免疫系统严重受损,需要依靠异基因造血干细胞移植来产生抵抗感染所需的免疫细胞。” “不幸的是,许多患者太脆弱,无法耐受通常用于移植的有毒化学疗法剂量,并且可能会出现严重的副作用或移植失败。连同 FDA 先前对 JSP191 的孤儿和罕见儿科疾病的指定,这一新的快速通道指定承认 JSP191在改善这些患者的临床结果方面的潜在作用,并将使我们能够在未来几个月内与 FDA 更密切地合作以确定提交生物制品许可申请 (BLA) 的途径。”

FDA 的快速通道指定是一个旨在促进开发和加快药物审查以治疗严重疾病和满足未满足的医疗需求的过程。目的是加快为患者开发重要的新药。获得快速通道指定的药物有资格与 FDA 进行更频繁的会议,以讨论药物的开发计划,并确保收集支持批准所需的适当数据,以及在符合相关标准的情况下获得加速批准、优先审查和滚动审查的资格.

JSP191 是一种人源化单克隆抗体,可阻断干细胞因子受体信号传导,从而清除骨髓中的造血干细胞和祖细胞。JSP191作为干细胞移植调理剂正在临床开发中,它有助于为供体或基因校正的移植干细胞移植创造一个空白空间。虽然造血细胞移植可以治愈患者,但其使用受到限制,因为标准的高剂量清髓性调理与严重的毒性相关,而标准的低剂量调理疗效有限。迄今为止,JSP191 已在 110 多名健康志愿者和患者中进行了评估。四项针对骨髓增生异常综合征(MDS)/急性髓细胞白血病(AML)、严重联合免疫缺陷(SCID)的临床试验,目前正在进行同种异体移植的范可尼贫血(FA)和镰状细胞病。JSP191还计划作为输血依赖、低风险MDS患者的二线治疗进入临床开发,以优先促进健康造血干细胞的恢复,以帮助恢复正常的造血功能。

Jasper Therapeutics 是一家生物技术公司,专注于开发基于造血干细胞生物学的新型治疗疗法。

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