2023 年 6 月 29 日–(美国商业资讯)–Italfarmaco 集团今天宣布，美国食品和药物管理局 (FDA) 已完成备案审查并接受该公司的 Givinostat 新药申请 (NDA)。Givinostat 是该公司专有的组蛋白脱乙酰酶 (HDAC) 抑制剂，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。该化合物获得 FDA 优先审查，处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标日期定为 2023 年 12 月 21 日。
“ FDA 对我们的 NDA 的沟通以及对 Givinostat 的优先审查代表了 Italfarmaco 的一个重要里程碑，也是在寻找针对这种使人衰弱的罕见疾病的有效治疗方法方面向前迈出的重要一步。在我们的 3 期试验中，Givinostat 证明它可以减缓 DMD Italfarmaco 集团首席医疗官、医学博士、哲学博士 Paolo Bettica表示：“我们很高兴能够成为这一医学领域日益增长的势头的一部分，新疗法进入市场，我们希望对年轻和老年 DMD 患者、他们的家人以及为他们服务的医疗界产生积极影响. ”
Italfarmaco 集团首席执行官 Carlos Barallobre表示：“这一重大成就是 Italfarmaco 致力于研发和我们所遵循的稳健临床开发战略的最佳证据。” “我们还在欧洲提交市场授权申请，以促进这些进步尽可能快速有效地惠及有需要的人。 ”
此次 NDA 提交以 Italfarmaco 集团已完成的临床开发计划为基础，其中包括关键的 3 期临床试验 EPIDYS，该试验显示了评估 Givinostat 对 DMD 患者的疗效和安全性的积极结果（Clinicaltrials.gov：NCT02851797）。该研究纳入了 179 名 6 岁及以上的流动男孩，他们继续接受类固醇治疗，并添加口服 Givinostat 混悬液，为期 18 个月。主要终点通过目标人群爬四级楼梯相对于基线的平均变化来评估功能改善1。主要的次要终点包括各种肌肉功能和力量测试以及磁共振脂肪浸润评估。该研究达到了主要终点，且关键次要终点的结果一致。Givinostat 继续证明其耐受性与之前的研究一致。
Bettica 博士将于 2023 年 6 月 30 日星期五举行的 2023 年肌营养不良父项目年会上的“研究行：已获批准或即将上市”会议上讨论 Givinostat 的作用方式和迄今为止的临床结果。
关于杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是一种严重的神经肌肉遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力和退化，是全球最常见的肌营养不良症类型。DMD 是由 DMD 基因突变导致功能性肌营养不良蛋白缺失引起的，该蛋白在维持肌纤维的结构和膜稳定性方面发挥着至关重要的作用。这种疾病主要影响男孩，其症状通常在两岁到五岁之间出现，随着时间的推移，症状会恶化，患者会失去行走能力。最终，心脏和呼吸肌受到影响，导致过早死亡。全球每 3500 – 6000 名男性新生儿中就有 1 人患有 DMD。
关于吉维诺他
Givinostat 是一种在研药物，是 Italfarmaco 集团与 Lorenzo Puri（圣地亚哥桑福德伯纳姆普雷比斯医学研究所，前罗马圣卢西亚基金会）及其团队合作的内部研发工作，以及与 Telethon 和 Parent Project aps 的合作发现的。目前正在评估其治疗杜兴肌营养不良症和贝克肌营养不良症的安全性和有效性。Givinostat 抑制组蛋白脱乙酰酶 (HDAC)。HDAC 是通过改变细胞中 DNA 的三维折叠来阻止基因翻译的酶。研究表明，DMD 患者的 HDAC 活性高于正常水平可能会阻止肌肉再生并引发炎症。观察到 Givinostat 可以减缓疾病进展，等人，神经肌肉疾病 2016）。
关于 Italfarmaco 集团
Italfarmaco 集团是一家专业制药公司，在五大洲 60 多个国家从事品牌处方药和非处方药的发现、开发、制造和营销。Italfarmaco 集团的研发专业知识通过其 HDAC 抑制剂开发计划得到了最好的体现，该计划致力于解决特殊疾病和罕见疾病的新治疗方法。通过已上市的药物和正在开发的化合物，Italfarmaco 集团致力于为需求尚未得到满足的患者提供服务。
1目标人群：通过磁共振波谱 (MRS) 评估基线股外侧肌脂肪分数 (VL MFF) 在 >5% 且 ≤ 30% 范围内的个体资料来源：Italfarmaco 集团
发布时间：2023 年 6 月