2月28日，Intellia和再生元公布了其体内基因组编辑疗法NTLA-2001的最新1期临床试验数据。结果表明所有的给药剂量都耐受良好，且在最高的两个剂

2020年12月，在接受研究性基因疗法AMT-061治疗的患者被诊断出患有肝细胞癌(HCC)后，FDA要求UniQure暂时搁置HOPE-B临床试验，进一步调查是不是AAV病毒本身导致了患者发生癌症，要求该公司提供使FDA确信试验可以继续的足够证据。该公司目前表示，FDA评估后认为当前的试验数据可以解决与该患者有关的所有疑虑和问题。