诺华公司宣布了 ALITHIOS 开放标签扩展研究的新长期数据显示，与那些开始使用特立氟胺并持续接受 Kesimpta（ofatumumab）治疗的患者相比，长达五年的早期和持续治疗患者的残疾恶化事件和脑容量变化较少后来改用 Kesimpta。一项单独的分析表明，长达五年的 Kesimpta 治疗耐受性良好，没有发现新的或增加的安全风险。这些数据将在 2023 年 4 月 22 日至 27 日在波士顿举行的美国神经病学学会 (AAN) 年会上公布。

“通过持续的 Kesimpta 治疗，残疾进展和脑容量变化的关键指标表明，大多数患者在长达五年的时间里仍然没有疾病进展，”克利夫兰诊所神经病学研究所的首席研究员 Jeffrey A. Cohen 医学博士说。“与较晚相比，开始使用 Kesimpta 治疗的结果更早。连同五年安全性分析，这些数据支持这种疗法作为复发性多发性硬化症患者的一种耐受性良好、有效的治疗选择。”

在 ALITHIOS 研究中持续长达五年的 RMS 患者中，早期使用 Kesimpta 治疗与确认的残疾恶化 (CDW) 事件较少相关，包括与复发活动无关的进展和与复发相关的恶化，与后来从特立氟胺转换的患者相比. 在相同的五个时期内，超过 80% 的患者仍然没有六个月的 CDW。

此外，五年来 Kesimpta 治疗的脑容量变化仍然很低（损失小于 1.5%），总体而言，最初随机分配给 Kesimpta 的患者在第五年的脑容量损失水平低于最初随机分配给特立氟胺的患者。连续 Kesimpta 的核心 III 期试验的年脑容量变化率 (ABVC) 为-0.34%/年，转换组为-0.42%/年（P=0.115）。在扩展阶段，Kesimpta 组的 ABVC 为 -0.27%/年，而在转换组中为 -0.28%/年（P=0.666）。

诺华制药美国创新药物总裁 Victor Bultó 表示：“这些长期数据继续强化了 Kesimpta 的良好安全性及其减缓疾病进展的能力，支持其更早用于复发性多发性硬化症患者公司。“诺华（Novartis）公司在我们对 Kesimpta 的持续研究中仍然致力于多发性硬化症社区，并在整个旅程中支持 MS 患者及其家人。”

对 ALITHIOS 扩展数据的单独分析显示，Kesimpta 在长达五年的治疗后对 RMS 患者的安全性结果一致。不良事件 (AE) 和严重 AE 的总体发生率与核心 III 期试验一致。最常见的 AE 是感染（Covid-19 [30.3%]、鼻咽炎 [19%]、上呼吸道感染 [12.8%] 和尿路感染 [12.7%]）。大多数 Covid-19 病例的严重程度为轻度至中度（93.9%）和非严重（92.3%），接受 Kesimpta 治疗的患者中有 98.6% 康复、后遗症康复或正在从 Covid-19中康复。大多数（90.3%）感染在不停止 Kesimpta 治疗的情况下得到解决。

严重感染的总体发生率也保持稳定，五年内风险没有增加（106 名患者，即 5.38%，在核心 III 期加扩展试验中经历了严重感染）。平均血清免疫球蛋白 G (IgG) 水平在长达五年的治疗中保持稳定，大多数患者 (98%) 的 IgG 水平高于正常下限 (LLN)。大多数患者 (69.4%) 的平均血清免疫球蛋白 M (IgM) 水平随时间下降，但仍高于 LLN。Ig 水平的降低与严重感染的风险之间没有关联。三名 (0.2%)/四名 (0.2%) 患者因低 lgG 而中断/停止治疗；202 (10.3%) / 71 (3.6%) 名患者由于低 lgM。

多发性硬化症 (MS) 是中枢神经系统的一种慢性炎症性疾病，其特征是大脑、视神经和脊髓 MS 中的髓鞘破坏和轴突损伤，影响全球约 200 万人，可分为四种主要类型：临床上孤立综合征 (CIS)、复发缓解型 (RRMS)、继发进展型 (SPMS) 和原发进展型 (PPMS)。可以根据患者是否经历复发（明确定义的神经功能恶化的急性炎症发作）和/或他们是否从疾病发作开始经历神经损伤和残疾的进展来区分各种形式的 MS。

Kesimpta 是一种靶向、精确剂量和输送的 B 细胞疗法，为患有复发型多发性硬化症（ RMS ）的成年人提供自我管理的灵活性。它是一种抗 CD20 单克隆抗体 (mAb)，通过每月一次的皮下注射自我给药。Kesimpta 的初始剂量是在第 0、1 和 2 周，第一次注射是在医疗保健专业人员的指导下进行的。正如临床前研究所示，Kesimpta 被认为通过结合 CD20 分子上的一个独特表位起作用，从而诱导有效的 B 细胞裂解和耗竭。Kesimpta 的选择性作用机制和皮下给药允许精确递送至淋巴结，在淋巴结中需要消耗 MS 中的 B 细胞，临床前研究表明它可以保留脾脏中的 B 细胞。来自长达 5 年的 ALITHIOS 开放标签扩展研究和 ASCLEPIOS I / II 核心研究的数据显示了 Kesimpta 在 RMS 参与者中的疗效和良好的安全性和耐受性。Ofatumumab 最初由 Genmab 开发并授权给 GlaxoSmithKline。2015 年 12 月，诺华公司从葛兰素史克公司获得了奥法木单抗在所有适应症（包括 RMS）中的权利。奥法木单抗已在全球 80 多个国家获批用于治疗复发型多发性硬化症，治疗患者超过 40,000 名。

在 Novartis Neuroscience，80 多年来，我们一直致力于解决神经系统疾病问题，推出变革性疗法，这些疗法对现在和未来的全球数百万人产生了重大影响。我们继续在多发性硬化症和神经免疫学、神经变性、精神病学和神经肌肉/罕见疾病领域开展行业领先的治疗合作。我们知道，通过早期的创新、伙伴关系和社区参与，我们可以了解和治疗一些最繁重的神经系统疾病，帮助患者更长时间地维持生活质量，并对社会产生积极影响。

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