FDA 批准 Amvuttra (vutrisiran) 用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导淀粉样变性的多发性神经病
领先的 RNAi 治疗公司 Alnylam Pharmaceuticals, Inc.(纳斯达克股票代码:ALNY)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了 Amvuttra(vutrisiran),这是一种通过皮下注射给药的 RNAi 治疗剂,每 3 次给药一次月(每季度)用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导 (hATTR) 淀粉样变性的多发性神经病。hATTR 淀粉样变性是一种罕见的、遗传性的、快速进展的和致命的疾病,具有使人衰弱的多发性神经病表现,对此几乎没有治疗选择。FDA 的批准是基于 HELIOS-A 第三阶段研究的 9 个月积极结果,其中 Amvuttra 显着改善了多发性神经病的体征和症状,